Gerade seit Corona sind die Medien voll von Berichten über neue Arzneimittel. Immer wieder wird von neuesten Studien und Ansätzen für neue Medikamente berichtet.
Aber wie läuft denn die Entwicklung eines neues Medikamentes eigentlich ab? Welche Studienphasen müssen bis zur Zulassung eines Arzneimittels durchlaufen werden?
Man kann die Entwicklung eines neuen Medikamente in 3 große Studienphasen einteilen: die präklinischen Studien, die klinischen Studien und nach erfolgter Zulassung die Arzneimittelüberwachung.
In den sogenannten präklinischen Studien wird im Labor entweder an z.B.: Zell- oder Gewebekulturen (in vitro) oder am Tiermodell (in vivo) an einem Medikament geforscht. Von allen präklinisch geprüften Medikamenten schaffen es nur ca. 10% bis zur Marktzulassung.
Nach der den präklinischen Test folgen klinische Studien am Menschen. Alle interventionellen Medikamentenstudien sind streng nach dem Arzneimittelgesetz reglementiert und brauchen eine Genehmigung durch sogenannte Ethikkommissionen. Intervenionell bedeutet, dass bei den Studien aktiv, z.B. mit einem Medikament, eingegriffen und nicht nur beobachtet wird, wie bei nicht-interventionellen Studien.
Die klinischen Studien bis zur Zulassung werden in 3 Phasen eingeteilt.
In Phase-1-Studien kommt es zur ersten Anwendung des Medikaments bei Menschen. Das Medikament wird hier an gesunde Menschen verabreicht um die Sicherheit und Verträglichkeit zu testen. Auch werden sogenannte pharmakokinetische und pharmakodynamische Eigenschaften des Medikaments untersucht. Pharmakokinetik und Pharmakodynamik beschreiben, was mit einem Medikament im Körper passiert (Aufnahme, Abbau, Auscheidung..) und was das Medikament mit dem Körper macht (Wirkprofil, Wirkmechanismus…). Phase-1-Studien sind kleine Studien mit ca 10-100 Teilnehmer. Ca. 20% der Medikamente in Phase-1-Studien schaffen es bis zur Marktzulassung.
In den Phase-2-Studien wird das Medikament erstmals an Patienten getestet. Ziel ist hier eine Überprüfung der Sicherheit und des erhofften therapeutischen Effektes bei erkrankten Patienten. Auch erfolgt in Phase-2-Studien eine Prüfung zur Festlegung der Dosis des Medikaments. In diesen Studien wird das Medikament an dutzenden bis zu mehreren hunderten Patienten getestet. Ca. 30% der getesteten Medikamente schaffen es bis zur Marktzulassung.
Die folgenden Phase-3-Studien sind die entscheidenden Studien für die Medikamentenzulassung. Typischerweise handelt es sich hier um sogenannte kontrollierte (mindestens eine Kontroll/Placebogruppe), randomisierte (die Teilnehmer werden zufällig auf die Gruppen verteilt) und doppelblinde (weder der Patient noch der Arzt weiß, welcher Gruppe der Teilnehmer zugeteilt ist) Studien. Ziel dieser Studien ist der Wirknachweis. Die Studien umfassen meist sehr viele, bis zu tausende, Teilnehmer. Dadurch können auch zB seltene Nebenwirkungen erkannt werden oder Rückschlüsse auf besondere Patientengruppen (ältere Patienten, Patienten mit anderen Erkrankungen) gezogen werden. Ca. 65% aller Phase-3-Studien führen zur Zulassung eines neuen Medikamentes.
Eine von der Europäischen Kommission erteilte Zulassung ist üblicherweise für 5 Jahre gültig und kann dann verlängert werden. In diesen Zeitraum der Pharmakovigilanz fallen Phase-4-Studien. Diese Überwachung dient dazu, um sehr sehr seltene Nebenwirkungen erfassen zu können und Daten zur Langzeitanwendung zu gewinnen. Nebenwirkungen und Verdachtsfälle werden zentral gesammelt und ausgewertet. Die Zulassung eines Medikamentes kann im Rahmen der Pharmakovigilanz widerrufen oder abgeändert werden. Dies ist allerdings nur sehr selten nötig.
Der Weg vom Labor in die Apotheke ist also ein sehr langer und holpriger Weg. Ein besseres Verständnis der Phasen einer Medikamentenentwicklung kann helfen, so manche Medienberichte über Neuigkeiten am medikamentösen Horizont besser einschätzen zu können!
